近日，綠谷醫藥科技（下稱“綠谷”）生產的抗阿爾茨海默病國產藥甘露特鈉膠囊（“九期一”）因許可批件到期停產的消息引發患者關注。
有患者迫切想知道，“九期一”何時能獲得許可批件恢復生產。知情人士對第一財經記者表示：“這款藥物被要求補充三期臨床數據。”
對此，藥物主要發明人、中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉向第一財經記者獨家回應稱：“（三期臨床試驗）繼續做！”
截至發稿，綠谷制藥未就該藥物臨床試驗如何進一步開展給出第一財經記者明確的回應。
2019年11月，有“中國原創治療阿爾茨海默病新藥”之稱的“九期一”附條件獲批上市，新藥上市申請從受理到獲批歷時不到一年。這款藥物也是當時近20年以來全球首個被批準用于治療阿爾茨海默病的新藥。
不過該藥物最初的附條件獲批上市就引發巨大爭議，最主要的爭議點在于三期臨床試驗時間僅9個月，試驗時間不夠長。
耿美玉當時向第一財經記者解釋稱，在提交新藥申報資料時，有一份大鼠104周的致癌毒性試驗報告還沒準備好，但是由于患者對新型抗阿爾茨海默病藥物的需求迫切，因此國家藥監局允許“九期一”先上市，并要求研發團隊在3個月之內把資料補交上去。團隊此后已向國家藥品監督管理局提交了完整的大鼠104周致癌毒性試驗數據，沒有發現致癌風險。
一位知情人士告訴第一財經記者，補充小鼠致癌毒性試驗報告只是當時“九期一”上市的一個要求，另一個要求是要進一步完善三期臨床數據。“前期的三期臨床數據不夠充分，僅做了一組臨床，一般國際上的慣例是要做兩組平行臨床試驗，由兩個不同的醫院牽頭完成多中心臨床試驗，看下兩組得到的結果是否一致。”他解釋道，“‘九期一’雖然也是多中心臨床，但是我們只做了一組，還不夠。”
耿美玉此前也表示，國家藥審中心將依據相關規定，把三期臨床數據報告公之于眾。
按照綠谷制藥此前的計劃，該公司將在北美、歐洲和亞太地區的200個臨床中心開展12個月的雙盲試驗和6個月的開放試驗，進一步深入驗證“九期一”的臨床價值，計劃2024年完成國際多中心臨床試驗，爭取在2025年完成新藥全球注冊申報。
不過知情人士告訴第一財經記者，在新冠疫情期間，綠谷制藥停掉了在美國開展的全球臨床試驗，原本的國際多中心臨床，后來變成只在國內開展的兩三千人規模的臨床。
據他透露，目前的臨床試驗顯示了該藥物具有一定的療效，有效性達到約58%，但臨床試驗的設計是否嚴謹仍有爭議。“阿爾茨海默病的評估通常是通過量表評分來衡量的，這本身也帶有一定的主觀性。”
另一位業內人士也對第一財經記者表示，“九期一”最早獲得批準是通過新藥的優先審評審批通道，這是一種積極的探索。“在市場上確實沒有新藥物可用的情況下，藥監局批準是可以理解，因為病人和醫生都需要，藥監局改革是很好的政策探索，對存在不確定因素的藥物，考慮臨床需求，并有條件地予以批準；等到幾年后確認有效后，再正式批準；如果疑問沒解決，那么終止上市。”
從“九期一”的許可證被撤銷的情況來看，綠谷制藥未能很好地回應監管機構的疑問。“企業應該對許可證何時撤銷有預期，并提前與監管機構溝通，減少對患者的影響。”知情人士對第一財經記者說道，“現在一些前期用了藥的患者買不到藥，比較著急，說明企業在準備和應對方面不夠充分。”
對此，綠谷制藥回應稱，正積極與有關部門溝通，處理相關供貨問題，以及個別自費渠道的漲價問題。
第一財經記者了解到，自“九期一”上市以來，該藥物已經進了醫保，將原本每月1500多元的治療費用降到每月不到300元。
與此同時，過去一年里，國內已有包括衛材的侖卡奈單抗以及禮來的多奈單抗在內的新型抗阿爾茨海默病療法獲批。但兩種藥物的治療價格都頗為高昂，年治療費用約20萬元人民幣，且尚未進入醫保。
在這一背景下，業內人士呼吁國產廠家繼續投入阿爾茨海默創新藥物的研發，以填補巨大的未被滿足的臨床需求。“抗阿爾茨海默病創新藥仍存在巨大空白，新藥很貴，而且僅適用于早期疾病，老藥的效果不佳，因此市場對創新療法的需求非常強烈。”一位藥物專家對第一財經記者表示。
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