施鵬飛 杭州市第一人民醫院血液內科主任醫師
最近門診，又見到張先生，他面色紅潤，精神矍鑠，完全看不出曾是惡性血液病重癥患者。
20年前，張先生45歲，在一次體檢中，血小板計數異常升高，超過正常值的2倍。經過系統性診斷，他被確診為“原發性血小板增多癥”。這是一種經典的骨髓增殖性腫瘤，以血小板計數顯著升高、肝脾腫大、血栓或出血風險為特征。
這類疾病起病隱匿，多數患者是通過體檢才發現的，需要長期藥物控制。張先生堅持口服靶向藥，病情穩定了17年。
2020年，病情突然惡化。張先生的脾臟迅速增大，進入繼發性骨髓纖維化階段。外院醫生建議造血干細胞移植，但他的女兒身體欠佳，不適合作為供者，兄弟姐妹年事已高，骨髓庫也未找到合適供者，治療一度陷入僵局。
2023年初，張先生的病情進一步惡化。他陷入深深的絕望，對治療幾乎不抱希望。
當時我們血液內科正在開展臍帶血移植工作，張先生便輾轉找來了。我們結合科室優勢，為他制定了基于低劑量TBI的臍帶血移植方案。前期的臨床研究中，該方案展示出了良好的安全性和有效性。
2023年5月21日，張先生回輸了臍帶血干細胞。移植20天后，血細胞成功植活；移植后120天，血常規完全恢復正常，骨髓原始細胞消失。截至今天，張先生已無白血病生存兩年余。
異基因造血干細胞移植是治愈惡性血液病的關鍵手段，但親緣供者稀缺、骨髓庫匹配困難常常成為治療的“攔路虎”。而臍帶血干細胞具有檢索便捷、HLA適配要求低、排異反應輕等諸多優勢，并且在高危難治性血液系統惡性腫瘤中療效顯著。
看著如今健康生活的張先生，我更加堅信，醫學在不斷進步，總會有新的希望為患者帶來生的可能。
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